Pregunta: Buenas José como es tu forma de trabajar y conocer las dos enfermedades que tratas?

José ALCAMI PERTEJO contestada el 6 Mar 2022:

Trabajamos por una parte en sistemas celulares «in vitro» y por otra con células de pacientes. Te pongo un ejemplo. Hemos identificado un defecto genético que bloquea la infección por VIH en unos pacientes muy especiales. Para eso intentamos infectar sus células en el laboratorio y estudiamos a qué nivel se produce ese bloqueo en la infección. Cuando lo sabemos estudiamos más en profundidad el mecanismo mediante técnicas de genómicsa, proteómica, modelos estructurales de proteínas… Por otra parte con el sistema CRISPR CAS estamos intentado generar líneas celulares portadoras del mismo defecto genético para tener un material en que plantear los mecanismos moleculares en profundidad y estudiar fármacos que reviertan el defecto porque el material procedente de los pacientes es siempre limitado.
Otro ejemplo. Hemos descubierto un mecanismo que mantiene al VIH «congelado» dentro de la célula sin que se replique. Hemos encontrado la proteína que hace esta función y las células que la producen. En base a este hallazgo hemos encontrado un fármaco que tiene como diana esa proteína y que bloquea la infección por el VIH en el laboratorio. En este momento vamos a hacer un ensayo clínico con este fármaco para ver si es eficaz «in vivo» en los pacientes.
Siempre tenemos una gran parte de nuestro esfuerzo en comprender en profundidad los mecanismos moleculares más íntimos del fenómeno pero con un ojo puesto en la aplicación de los datos: fármacos, vacunas…